环磷酰胺是进入人体内被肝脏或肿瘤内存在的过量的磷酰胺酶或磷酸酶水解，变为活化作用型的磷酰胺氮芥而起作用的氮芥类衍生物。抗瘤谱广，是第一个所谓“潜伏化”广谱抗肿瘤药，对白血病和实体瘤都有效。

本品在体外无活性，主要通过肝脏P450酶水解成醛磷酰胺再运转到组织中形成磷酰胺氮芥而发挥作用。环磷酰胺可由脱氢酶转变为羧磷酰胺而失活，或以丙烯醛形式排出，导致泌尿道毒性。属于周期非特异性药，作用机制与氮芥相同。

2017年10月27日，世界卫生组织国际癌症研究机构公布的致癌物清单初步整理参考，环磷酰胺在一类致癌物清单中。

1.作为抗肿瘤药，用于恶性淋巴瘤、多发性骨髓瘤、乳腺癌、小细胞肺癌、卵巢癌、神经母细胞瘤、视网膜母细胞瘤、尤因肉瘤、软组织肉瘤以及急性白血病和慢性淋巴细胞白血病等。对睾丸肿瘤、头颈部鳞癌、鼻咽癌、横纹肌瘤、骨肉瘤也有一定疗效。目前多与其他抗癌药组成联合化疗方案。

2.作为免疫抑制剂，用于各种自身免疫性疾病，如严重类风湿性关节炎、全身性红斑狼疮、儿童肾病综合征、多发性肉芽肿、天疱疮以及溃疡性结肠炎、特发性血小板减少性紫癜等。也用于器官移植时抗排斥反应，通常与泼尼松、抗淋巴细胞球蛋白合用。

3.本药滴眼液可用于翼状胬肉术后、角膜移植术后蚕蚀性角膜溃疡等。

口服：50～100毫克/次，2～3次/日，一疗程总量10～15g。静注：0.2克/次，每日或隔日1次；或0.6～0.8克/次，每周1次，一疗程总量8～10g。

骨髓抑制（最低值1～2周，一般维持7～10天，3～5周恢复）、脱发、消化道反应、口腔炎、膀胱炎，个别报道有肺炎、过量的抗利尿激素（ADH）分泌等。一般剂量对血小板影响不大，也很少引起贫血。此外，环磷酰胺可杀伤精子，但为可逆性。超高剂量时（>120mg/kg）可引起心肌损伤及肾毒性。

本品可引起出血性膀胱炎，要多饮水，必要时可用美司钠拮抗。

CTX大量给药时应注意膀胱炎，对于有痛风病史、泌尿系统结石史或肾功能损害者应慎用。

对本品过敏者、妊娠及哺乳期妇女禁用。感染、肝肾功能损害者禁用或慎用。

1.CTX可增加血清尿酸水平，与抗痛风药如别嘌醇等同用，应调整抗痛风药的剂量；别嘌醇可增加CTX的骨髓毒性，如同用应密切观察其毒性作用。

2.与大剂量巴比妥或皮质激素同用可增加急性毒性。

3.与多柔比星同用可增加心脏毒性，多柔比星总剂量不应超过400mg/m。

需要注意的是，上述内容仅作为介绍，若有需要使用药物，必须经正规医院在医生指导下进行。